据报道，生物科技公司CRISPR基因修正技能现在最大的卖点，即将其“变身”为一种精准的基因疗法来抵挡疑难杂症。其间一家名为基因修正医治公司日前表明，他们计划在人身上测试这一想法，现在已准备就绪。这家草创公司宣告布告称，他们已向欧盟监管组织递送申请书，期望测验用CRISPR技能对β地中海贫血病患的血细胞进行基因修正，从而治愈该疾病。如果获批，临床实验将于下一年发动。
2013年，科学家首次证明，能够凭借CRISPR技能，对人体活细胞中的遗传代码进行“剪切张贴”，更重要的是，CRISPR技能对基因的修正能够高通量的方法进行，并且操作简洁、本钱较低。自此，该技能作为“超级”基因疗法的潜力取得广泛认可。尔后不久，业界所谓的CRISPR草创公司“三巨头”，即瑞士基因修正医治公司、张锋参加兴办的Editas制药公司和Intellia医治公司，就相继建立并上市。值得一提的是，这3家公司悉数坐落麻省理工学院邻近。
这些公司虽然开始建立时并没有产品，但基因编辑技术的无限潜能却招引了很多投资者。并且，它们各有偏重。Editas制药公司首要重视眼部疾病、血液类疾病，包含嵌合抗原受体T细胞(CARTs)在内的T细胞等;Intellia医治公司首要重视体内疗法(如乙肝病毒)和体外疗法(如血液干细胞移植)等;而基因修正医治公司首要重视失明、先天性心脏病以及囊肿性纤维化等。
短短二三年间，这些公司迅速将CRISPR技能带出实验室，朝临床实验这一方针尽力前进，但都碰到了难题。Editas制药公司曾经是领跑者，正本有望成为首个在活人身上测验基因修正技能的公司，却在今年初宣告，不得不将针对一种眼病的实验推延至下一年;Intellia医治公司则还在猴子身上搜集数据，关于研讨CRISPR药物的体现来说，这一点至关重要。
